帮助镰状细胞病社区了解该疾病基因疗法的新教育材料现在可以从国立卫生研究院下属的国家人类基因组研究所(NHGRI)的研究人员那里获得。
由NHGRI代理副主任兼社会与行为研究处副主任兼副研究员Vence Bonham Jr.， J.D.领导的镰状细胞病基因治疗民主化教育项目为镰状细胞病患者及其支持网络开发了材料，以了解基因治疗临床试验过程，其益处和风险， 心理健康考虑因素和不同治疗方案背后的科学。
“这些材料为镰状细胞病社区提供了有关参与基因治疗临床试验所需内容的信息，”邦汉姆小组的毕业后研究员Kiana Amini说，他是该项目的共同负责人。“这些资源反映了我们对需要更多可访问的教育材料的回应，以帮助患者及其家人了解基因治疗过程。
该项目旨在帮助镰状细胞病社区了解这些新疗法，并促进该社区与进行相关临床试验的人之间的接触。
Bonham和他的团队领导了一系列四次社区参与对话，汇集了50多名科学家，医生，患者和其他专家，以开发专门针对镰状细胞病患者及其支持网络的内容。
“我们故意将镰状细胞病社区内不同利益相关者的个人观点纳入这项研究项目，”Bonham说。“具体来说，我们涉及进行基因治疗试验的研究人员，健康传播专家，政府机构，行业代表，医生和国立卫生研究院的同事，特别是国家心脏，肺和血液研究所。
“最重要的是，该项目包括镰状细胞病患者，护理人员，患者倡导团体和参与基因治疗临床试验的个人。我们汇集了不同的声音和观点，以创建新的患者教育材料，“Bonham说。
参与者确定了人们需要哪些关键信息来正确权衡参与镰状细胞病基因治疗临床试验的成本和收益。
该疾病的名称来自该疾病患者形成的红细胞的“镰刀”形状。红细胞含有蛋白质血红蛋白，血红蛋白在血液中携带氧气。镰状细胞病患者有一个突变的基因，编码异常的血红蛋白，影响血流并引起疼痛，疲劳和其他症状。
患者可以服用药物来减轻症状和预防并发症，或者接受输血，但这些治疗可以短期缓解。目前，治愈镰状细胞病的唯一治疗方法是骨髓移植，但这对每个人来说都是不可能的，因为许多人没有匹配的供体。
研究人员正在探索新的基因疗法，其目的是改变疾病的负担，并通过改变在镰状细胞病中起作用的基因在DNA水平上治愈。
“在过去几年中，镰状细胞病基因治疗的临床试验数量显着增加，并且随着研究人员在功效和安全性方面改进不同的方法，将继续增加，”Bonham说。“为镰状细胞病社区提供这些资源对于支持正在考虑是否参与基因治疗临床试验的人非常重要。
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