根据 2022 年 12 月 21 日发表在《神经病学》( Neurology ) 在线期刊上的一项研究，在患有活动性继发性进行性多发性硬化症 (MS) 的人中，造血干细胞移植可能比其他一些 MS 药物延迟残疾的时间更长。该研究涉及自体造血干细胞移植，它使用来自人体自身的健康血液干细胞来替代患病细胞。
虽然大多数 MS 患者首先被诊断出患有复发缓解型 MS，其特征是症状突然发作，随后出现缓解期，但许多复发缓解型 MS 患者最终会转变为继发性进展型 MS，其症状波动不大，但进展缓慢, 病情稳定恶化。
“以前发现造血干细胞移植可以延缓复发缓解型 MS 患者的残疾，但对于这种移植是否有助于延缓疾病晚期的残疾，人们知之甚少，”研究作者 Matilde Inglese 医学博士说，意大利热那亚大学博士，神经病学学会会员。“我们的结果令人鼓舞，因为虽然目前对继发性进行性多发性硬化症的治疗具有适度或微小的益处，但我们的研究发现，干细胞移植可能不仅比许多其他多发性硬化症药物更能延迟残疾，而且还可能略微改善症状。”
回顾性研究包括 79 名接受干细胞移植的活动性继发性进展性多发性硬化症患者和 1,975 名来自意大利多发性硬化症登记处并接受多发性硬化症药物治疗的患者。所有人都在被诊断患有活动性继发性进行性 MS 后接受了治疗。两组的年龄、性别和残疾程度相匹配。药物包括β-干扰素、硫唑嘌呤、醋酸格拉替雷、米托蒽醌、芬戈莫德、那他珠单抗、甲氨蝶呤、特立氟胺、环磷酰胺、富马酸二甲酯和阿仑单抗。
参与者的残疾水平是根据扩展残疾状况量表测量的，这是一种量化残疾的常用方法，分数范围从 0 分，无症状到 10 分，因多发性硬化症死亡。在 10 年的不同时间点对参与者进行了评估。
在研究开始时，接受移植和接受药物治疗的参与者的平均得分均为 6.5。6.0 分被定义为需要间歇性或单侧使用手杖或支具在休息或不休息的情况下步行约 100 米。6.5 的分数定义为需要在两侧不断地使用手杖或支具步行约 20 米而不休息。
研究开展五年后，研究人员发现，接受干细胞移植的人中有 62% 的 MS 残疾没有恶化，而接受药物治疗的人中这一比例为 46%。
此外，在五年后，研究人员发现接受干细胞移植的人随着时间的推移更有可能看到持续的改善，与研究开始时相比，19% 的人经历的残疾更少，而服用药物的人只有 4%。
10 年来，接受干细胞移植的人的残疾评分平均每年下降 0.01 分，表示残疾程度较低，而接受药物治疗的人的平均评分每年增加 0.16 分，表示残疾程度增加。
“我们的研究表明，与其他疗法相比，造血干细胞移植与残疾进展的减缓和残疾改善的可能性更高有关，”Inglese 说。“虽然这些结果令人鼓舞，但它们不适用于没有炎症性疾病活动迹象的继发性进展型 MS 患者;需要在更大的人群中进行更多研究以证实我们的发现。”
该研究的局限性在于它是回顾性和观察性的，并不能证明因果关系。它只是暗示了一种关联。该研究也不包括服用 MS 药物辛尼莫德、克拉屈滨、ocrelizumab、ofatumumab 或利妥昔单抗的人。
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