食品和药物管理局于 2023 年 1 月 6 日通过“加速批准途径”批准了以 Leqembi 品牌销售的药物 lecanemab ，该途径可快速追踪目前没有其他有效选择的疾病的有前途的临床治疗方法.
The Conversation 采访了迈阿密大学医学院的神经学家James E. Galvin，他专门研究阿尔茨海默病和路易体痴呆症，解释该药物的临床潜力，以帮助缓解大约 650 万人的痛苦与阿尔茨海默氏症。
从生物学角度来说，lecanemab 是如何工作的?
Lecanemab 是一种针对 β-淀粉样蛋白的单克隆抗体，β-淀粉样蛋白是一种天然存在的蛋白质，当它聚集在一起形成特征性斑块时会产生毒性，这种斑块会积聚在阿尔茨海默病患者的大脑中。该药物每两周通过静脉输注给药。
抗体是在血液中循环的 Y 形蛋白质，可以识别并中和体内被他们视为异物的物质，例如细菌和病毒。单克隆抗体是通过克隆或复制单个白细胞来产生的，这样所有的分支抗体都来自同一个细胞并与一个特定的目标结合。在这种情况下，lecanemab 仅与 β-淀粉样蛋白结合。
Lecanemab 在结块时与一种特殊形式的 β-淀粉样蛋白结合，称为原纤维。研究表明，这是一种 β-淀粉样蛋白，最有可能聚集成破坏细胞功能的斑块，并在阿尔茨海默氏病的发展中发挥作用。
其他单克隆抗体的早期试验未能证明其益处并且有更多副作用，这可能是因为它们在聚集过程中过早或过晚地靶向 β-淀粉样蛋白形式。
lecanemab 能否成为阿尔茨海默氏症治疗的游戏规则改变者?
可能，是的，对于患有早期阿尔茨海默氏病的人。像 lecanemab 这样的药物有可能通过从患有阿尔茨海默病的人的大脑中 去除 β-淀粉样蛋白来干扰阿尔茨海默病的进展。
最近的两篇出版物描述了临床试验两个不同阶段的结果。
2023 年 1 月初发表的一项研究报告了一项 3 期临床试验的结果，该试验包括 1,795 名参与者，其中一半接受了 lecanemab，另一半未接受。在该试验中，lecanemab 治疗不仅满足了所有临床结果和安全要求，而且还减少了影像学测试和血液中测得的 β-淀粉样蛋白的量。
研究人员还发现 tau 蛋白水平降低，tau 蛋白负责在阿尔茨海默氏症患者的神经元内积聚神经原纤维缠结。他们还发现测量脑损伤和退化的其他蛋白质水平降低。这表明 lecanemab 可能通过直接和间接途径靶向该疾病来解决该疾病。
2022 年 12 月发表的另一项研究报告了856 名参与者的 2 期研究结果。Lecanemab 治疗还导致脑成像测试中淀粉样斑块显着减少，淀粉样蛋白和 tau 蛋白的血液测量值减少，并减缓疾病进展。这些发现独立证实了 3 期研究结果，并支持 lecanemab 在治疗阿尔茨海默病方面的潜力。
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