胆道闭锁是一种相对罕见的影响肝脏的儿童疾病，如果不及时治疗，可能会造成肝细胞损伤或肝功能衰竭。虽然这种情况影响每 10,000 名婴儿约 0.42 至 2.9 人，但患病率因地区而异。
快速手术干预是挽救生命治疗的基石，可以通过在婴儿期早期发现疾病来有效实施。目前，粪便色卡和直接胆红素 (DB) 浓度测试等早期检测方法已被用于筛查新生儿，并已证明具有成本效益和潜在的挽救生命的好处。
不幸的是，衡量这些方法的成本效益的研究主要集中在疾病流行率较低的国家，而忽略了日本等流行率相对较高的国家。
由立命馆大学副教授 Eri Hoshino 领导的一组日本研究人员将这项评估扩展到患病率较高的国家，着手研究日本现有胆道闭锁普遍筛查方法的成本效益。在他们发表在《儿科学杂志》上的研究中，研究人员研究了粪便色卡法和 DB 测试的成本效益，并将其与无筛查选项进行了比较。
谈到他们的研究，Hoshino 博士说：“胆道闭锁的早期筛查具有显着的临床益处，及时干预，尤其是在 30 天之前，可以挽救生命。然而，还没有研究关注成本效益这些方法在日本的流行率更高。”
为此，研究人员使用马尔可夫微观模拟模型模拟了 941,000 名新生儿采用这三种策略的干预结果。这有助于确定 25 年期间的无事件生命年数或无肝移植生命年数、成本和增量成本效益比 (ICER)。他们同时进行了基本案例和情景分析，以通过对病情的早期诊断来全面了解成本效益。
在基础案例分析中，研究人员模拟了筛查后出生 45 天内进行干预的情景。他们发现，与无筛查方法相比，使用粪便色卡进行普遍筛查有助于获得 44 年的无事件生命年，并减少了 2 例肝移植手术。虽然这转化为每增加一个无事件生命年的 ICER 为 339,258 美元，但与没有筛查相比，DB 筛查产生的每增加一个无事件生命年的 ICER 为 488,639 美元。
此外，与粪便色卡法相比，使用 DB 测试的普遍筛查增加了 271 个无事件生命年，ICER 为 512,893 美元。值得注意的是，与粪便色卡法相比，它还阻止了 16 例肝脏移植手术。
这些结果在情景分析中略有改善，情景分析被模拟以出生后 60 天内的最佳干预为目标。
Hoshino 博士在解释这些结果的相关性时说：“一般来说，成本效益是通过将 ICER 与称为支付意愿 (WTP) 值的阈值进行比较来发现的。目前的阈值约为 33,000 美元(或 5百万日元)每质量调整生命年。
“胆道闭锁等病症的低发病率和终身治疗使得筛查方法看起来不符合成本效益。然而，为了评估这些病症，WTP 必须提高。因此，与提议的更高对于极罕见病例的支付意愿，这两种筛查方法都被认为具有成本效益并提高了效率。”
研究人员还推测，日本粪便色卡测试等方法的不同传播途径可能是导致成本较高的原因，并建议使用移动应用程序可以帮助降低这些成本。此外，将胆道闭锁的普遍筛查与其他疾病的筛查相结合可以进一步优化这些成本。
随着日本人口变化的风险越来越大，优先考虑婴儿保健可以增加婴儿人口的健康预期寿命。像这样的评估可以为政策制定者提供实施必要的卫生政策所急需的证据。
正如 Hoshino 博士正确总结的那样，“通过在成本和后果方面比较不同的筛查策略，这项研究的结果最终可以指导国家筛查指南，并为受影响的患者带来更健康的生活。”
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