导读 脊髓小脑共济失调6(SCA6)是一种遗传性神经系统疾病,对运动协调性有破坏性影响。SCA6影响了大约10万人中的1人,SCA6的罕见性只吸引了医学研
脊髓小脑共济失调6(SCA6)是一种遗传性神经系统疾病,对运动协调性有破坏性影响。SCA6影响了大约10万人中的1人,SCA6的罕见性只吸引了医学研究人员的有限关注。迄今为止,尚无已知的治疗方法,只有有限的治疗选择。
现在,一组专门从事SCA6和其他形式的共济失调的麦吉尔大学研究人员已经发表了研究结果,不仅为SCA6患者提供了希望,而且还可能为开发其他运动障碍的治疗方法开辟了道路。
在药丸中锻炼
在受SCA6影响的小鼠中,由生物学教授Alanna Watt领导的麦吉尔团队发现,运动恢复了小脑细胞的健康,小脑是与SCA6和其他共济失调有关的大脑部分。研究人员发现,这种改善的原因是运动增加了脑源性神经营养因子(BDNF)的水平,BDNF是大脑中一种天然存在的物质,支持神经细胞的生长和发育。对于运动障碍患者来说,重要的是,对于他们来说,运动可能并不总是可行的,研究小组证明,模仿BDNF作用的药物可以像运动一样有效,如果不是更好的话。
早期干预至关重要
研究人员还发现,在运动困难开始出现之前,SCA6小鼠的BDNF水平下降得很好。他们发现,只有在出现外在可见的症状出现之前给予这种药物,这种药物才能阻止这种下降。
“这不是我们对SCA6真正了解的东西,”主要作者,瓦特教授实验室的博士候选人Anna Cook说。“如果大脑中存在人们甚至不知道的早期变化,它倾向于倡导对这些罕见疾病进行更多的基因筛查和早期干预。
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