2017年，Massimo Terzolo和Martin Fassnacht团队在《新英格兰医学杂志》上发表了一项研究，为米托坦预防肾上腺皮质癌复发的功效提供了证据。这项研究在全球范围内将该药物确立为手术切除肿瘤后预防复发的标准疗法，无论当时仍未知的危险因素如何。
米托坦抑制肾上腺皮质细胞分裂，从而抑制肿瘤生长。未接受米托坦的对照研究组术后疾病复发的风险是米托坦组的三倍。通过这种治疗，死于这种疾病的风险几乎降低了一半。意大利-德国团队为治疗这种非常罕见但极具侵袭性的肿瘤制定了新标准。
在《柳叶刀》糖尿病与内分泌学上发表文章
“我们 2007 年的研究结果仍然适用，但仅适用于复发风险正常或高的患者，”维尔茨堡大学医院内分泌和糖尿病科主任 Martin Fassnacht 教授解释道。
在 2023 年 8 月发表在《柳叶刀糖尿病与内分泌学》杂志上的一项新临床研究中，他和 Massimo Terzolo 等合作者发现，如果患者满足三个因素，则不需要米托坦辅助治疗。
第一：手术完成，即所谓的R0切除。第二：肿瘤分期较低，尚未发生扩散。第三：细胞增殖标志物Ki-67低于10%。所以如果复发的风险很低。
无改善且复发风险低
ADIUVO 是全球首个肾上腺皮质癌辅助治疗的随机试验。七个国家 23 个中心的总共 91 名患者被随机分组，要么接受口服米托坦治疗两年，要么在手术切除肾上腺皮质癌后“仅”通过影像学和实验室控制进行监测，且复发风险低至中等(R0 切除) ，I-III 期，Ki67 ≤10%)。
米托坦与仅监测的疗效通过无复发生存期(RFS)进行评估。Mitotane 组的 5 年 RFS 率为 79%，监测组为 75%。5年总生存率无统计学差异。
然而，所有接受米托坦治疗的研究参与者都出现了不良事件，其中八人停止了治疗。米托坦治疗可能会导致恶心、腹泻、头晕甚至言语问题。不想随机分组的患者在前瞻性随访研究中进行了随访。共有 95 人参与，其中 42 人接受了米托坦随访，53 人没有接受米托坦随访。在这项平行研究中，随机研究的结果得到了证实。
针对这种罕见疾病迈出了个性化医疗的第一步
Martin Fassnacht 总结道：“对于肿瘤尚未转移且可以完全切除的低度、局限性肾上腺皮质癌患者，不建议使用米托坦联合治疗，因为他们的预后相对较好，并且米托坦治疗不会显示出肿瘤的严重程度。”复发率在统计上有显着改善，但与副作用相关。”
换句话说，“我们的研究是针对这种罕见疾病的个性化医疗迈出的第一步。它表明，通过基于肿瘤分期、切除状态和 Ki-67 评估的简单且广泛可用的预后方案，有可能确定一种治疗方案。预后比预期好得多的患者亚组，对他们来说主动监测是最合适的方法。”
维尔茨堡内分泌学决定性地塑造了国际治疗标准
维尔茨堡大学医院的内分泌科被认为是肾上腺皮质癌诊断、治疗和研究的国际参考中心，也是目前全球最大的中心。
这种内分泌腺的恶性程度通常很高，成对位于肾脏上，20多年来一直是维尔茨堡内分泌科的焦点。欧洲肾上腺肿瘤网络 ENSAT 和德国肾上腺癌研究组从这里进行协调。
“通过我们大量的基础研究、转化和临床研究，我们在维尔茨堡与一个大型跨学科团队一起，为改善全球肾上腺癌患者的诊断和治疗做出了重大贡献，”Martin Fassnacht 总结道。
德国每年新增病例 80 至 120 例
甚至诊断也很困难，因为肾上腺癌非常罕见，最初不会引起任何症状。因此，它通常只能在晚期才被发现。在德国，估计每年约有80至120例新病例。根据肿瘤的类型，可以进行手术，晚期还需要化疗或放疗。
到目前为止，无论肿瘤处于什么阶段，在手术后对所有患者进行额外药物治疗是常见的做法。目前，米托坦是唯一批准治疗肾上腺癌的药物。维尔茨堡大学医院正在进行其他药物和疗法的临床研究。
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