由国立卫生研究院下属的国家癌症研究所(NCI) 领导的一项临床试验首次批准了一种治疗晚期肺泡软部肉瘤 (ASPS) 的方法。免疫治疗药物atezolizumab (Tecentriq) 最近获得食品和药物管理局(FDA)的批准，用于治疗患有已扩散到身体其他部位或无法通过手术切除的ASPS 的成人和2 岁及以上儿童。
ASPS 是一种极为罕见的癌症，主要影响青少年和年轻人。该批准基于非随机 2 期试验 ( NCT03141684 ) 的数据，该试验由 NCI 支持，由 NCI 癌症治疗和诊断部 (DCTD) 发展治疗诊所的医学博士 Alice Chen 领导。基因泰克是罗氏集团的成员，也是atezolizumab的制造商，通过合作研发协议向 NCI提供该药物。研究结果正在准备发表。
“40% 的患者在贝塞斯达的 NIH 临床中心接受治疗，”DCTD 主任、医学博士 James H. Doroshow 说。“我们从世界各地引进患者的能力是进行这项研究的关键因素。”
“这一批准将对治疗特别具有挑战性的罕见疾病产生巨大影响，”陈博士指出。
这是对 ASPS 最大的研究。这也是在实验治疗临床试验网络中进行的第一项获得药物批准的研究。该网络使北美各地学术医疗中心的肉瘤专家能够招募患者参与试验。
“对于实验治疗临床试验网络的研究人员以及 ASPS 患者社区和罕见癌症研究来说，这是一个重要的里程碑，”研究负责人之一、DCTD 的医学博士 Elad Sharon 说。
这也是 atezolizumab 首次获批用于儿童。Chen 博士指出，这得益于 NCI 癌症研究中心儿科肿瘤科的参与，该科帮助招募儿童参与试验。
“这项研究是儿科和内科肿瘤学合作的一个重要例子，它使患有非常罕见癌症的儿童能够获得有效的新疗法，”儿科肿瘤科医学博士、哲学博士约翰·W·格洛德 (John W. Glod) 说。“整个研究团队感谢参与研究并使这项工作成为可能的患者。”
每年约有 80 人被诊断出患有 ASPS。这种疾病通常始于连接并包围器官和其他组织的软组织。虽然这种疾病发展缓慢，但一旦扩散往往是致命的，而且化疗无效。大约 50% 的转移性疾病患者在五年后仍然存活。新的靶向治疗，包括称为酪氨酸激酶抑制剂的药物，没有持久的效果。然而，最近，免疫治疗药物显示出有望作为 ASPS 的可能疗法。
Atezolizumab 是一种抗 PD-L1 免疫检查点抑制剂，其作用是帮助免疫系统对癌症做出更强烈的反应。FDA 已批准 atezolizumab 用于治疗多种癌症类型的患者，包括肝癌、黑色素瘤和肺癌。
2020 年，FDA 授予 atezolizumab 治疗不可切除或转移性 ASPS 患者的突破性疗法认定。这一指定意味着旨在治疗严重疾病的 atezolizumab 符合 FDA 加快药物开发和审查的标准。同年晚些时候，FDA 授予 atezolizumab 治疗一般软组织肉瘤的孤儿药称号。这种地位为公司开发罕见病药物提供了动力。
2 期试验招募了 49 名 2 岁及以上患有转移性 ASPS 的不同种族患者，他们每 21 天接受一次 atezolizumab 输注。根据医生的评估，大约三分之一的患者对治疗有一定程度的肿瘤缩小反应。大多数其他患者病情稳定。
经过两年的治疗，患者有机会停止治疗并在密切监测下进行长达两年的治疗中断。在此期间，中断治疗的患者均未出现疾病进展。
41% 接受 atezolizumab 治疗的患者出现严重副作用;这些包括贫血、腹泻、皮疹、头晕、高血糖和四肢疼痛。然而，没有患者因为副作用而退出研究。
“这一批准代表了罕见疾病的胜利，这些疾病在临床试验中研究不足，”陈博士说。“对于一种罕见疾病的批准，能够对这些年轻人的生活产生影响，意义重大。”
研究团队现在正在对 ASPS 患者使用 atezolizumab 进行额外的试验，包括将该药物与其他疗法联合使用。
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